遭议员批评，被FDA背弃，对冲基金新宠孤儿药公司逆袭有望？

圈博士：“网红”疫苗公司的黄金期才刚刚开始

圈博士曾在8月24号发布的《新冠疫苗全球争夺战，游戏规则将被中国疫苗公司打破？》早早预测有望成为第三家获得FDA/欧盟批准的疫苗公司，欢迎回顾。

贝瑞研究声明：文中观点基于公开和历史数据，观点仅供交流，不作为直接投资建议。本文为原创文，转载需获授权。

美国政客们对于制药公司居高的药品价格一直批评不断，民主党参议员桑德斯就曾直接致信过一位孤儿药公司的CEO，要求其对高定价背后的支出给出合理的解释。不管桑德斯是出于赢得选民的目的在作秀，还是他推崇的高福利社会主义的目标之一就是要降低民众的医疗负担，孤儿药公司开发的药物难免因为定价相当高而备受争议。

被点名批评以来,该公司股票曾经出现过两次短暂的100%涨幅，之后回落。与2020年3月的低点相比，目前仅涨回了26%，市盈率（PE）不到5，而美国生物技术行业PE平均值为32.6。对于已经有商业化产品的孤儿药公司，这家公司的股价不免让一些分析师相信被低估了。

此外，我们看到道富、高盛、Royce＆Associates LP、LSV资产管理和Prudential Financial Inc等数家对冲基金在2020年Q2和Q3均做出了增持的决定。

数据来源：Yahoo Finance ，制图：贝瑞研究

坐拥7年市场独占期孤儿药行业要变天？

什么是孤儿药？为什么要关注其作为“垄断”龙头的黄金期？

美国政府为了鼓励罕见病药品的研发，在1983年通过了《孤儿药法案》（ODA）。罕见病在ODA里的定义是在美国影响少于20万患者的一种疾病。或者如果疾病影响了超过20万患者，但是没有合理的期望表示该药的研发和市场开发的费用能从销售费用里被拿回来，也可被归于罕见病。而孤儿药在美国是用来预防，诊断或者治疗罕见病的药。孤儿药由于患者人数少且临床试验相关费用高昂，导致开发成本也很高。

在ODA法案通过之前，每年少于1种孤儿药在美国被批准上市。而ODA法案通过之后，已经有针对250多种的罕见病超过780种孤儿药被批准。仅在2018年，就有超过90种孤儿药被批准上市，达到了历史最高值，在FDA的药物评估与研究中心（CDER ）批准的58%的新药是针对罕见病。如果没有ODA,罕见病患者就会被忽视，也无法得到及时的治疗。

而ODA主要的激励措施之一就是给制药公司一系列的财务激励和补贴。首家被批准上市的孤儿药公司会获得美国市场7年的独占权，这意味着赋予公司7年的垄断地位，可谓是公司营收黄金期。此外，同一种孤儿药还能获批同一适应症多个治疗用途的市场独占权。

但是最近FDA也似乎在打破孤儿药获批的规则。对于桑德斯激烈批评的这家孤儿药公司, FDA也很快直接批准了其竞争对手的一个同一化学结构的实体，授予竞争对手同一适应症的孤儿药的授权，唯一不同的是新的孤儿药授权是针对人群不同：仅适用于儿童患者。FDA的这一举动让人不免联想到是迫于政治压力，通常情况下，对于孤儿药FDA不能授予同一药物同一适应症的市场独占权，除非药物短缺或者是新的药物在临床上优于先获批的药物。

因此，FDA的此次行动可能是历史上的第一次通过向同一药物实体再授予同一化学实体的第二次孤儿药批准，这可能会削弱首次获批的孤儿药的市场独占权，因为医生可能将用于儿童患者的竞争性药物的开给成人患者使用。FDA直接批注竞争对手的儿科用药，也就是批准了其7年的儿科市场的独占权。具有讽刺意味的是，这次批准用于儿科用药的药代动力学数据也是基于成人的临床数据。

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FDA的举动让投资者惊讶，该家公司的股价也在政治和不公平的竞争的阴影笼罩之下，然而这家公司的PE Ratio只有5, PS Ratio 在2.96,截至2020年3季度负债为0，坐拥1.27亿美元现金。

根据该公司在2021年1月6日刚刚宣布的消息，2020年已上市产品的净收入约为1.18亿美元，比2019年增加了1600万美元。这说明即使受新冠影响，在困难的运营环境中销售业绩仍实现增长。截止2020年底该公司大约还有1.4亿美元的现金和投资，与2019年12月31日的现金和投资相比，增长了大约4,600万美元。此外，该公司仍然没有任何融资债务。

盈利的制药公司市销率（PS）通常为5-10，孤儿药公司的甚至会以更高的倍数交易。目前该标的公司的市销率只有2.96，对于受益新冠疫苗和药物的开发的良好进展而水涨船高的生物制药板块，目前这家低估值的有孤儿药上市的公司或值得关注？

贝瑞研究的老朋友，北美医疗大咖圈博士再出山对公司的业务与当前估值模型分析进行“庖丁解牛”。

今天的主角是Catalyst Pharmaceuticals (NASDAQ:CPRX)，这是一家商业阶段的盈利性小型生物技术公司，其已上市的药品只有一种孤儿药：Firdapes，可治疗Lambert-Eaton肌无力综合症（LEMS），这是一种罕见的自身免疫性疾病，其特点是逐渐出现肌肉无力，严重影响患者的身体运动和日常生活质量。Firdapes已被FDA批准为成人患者的孤儿药，目前正在产生稳定的收入来源并为公司带来可观的利润。

我们先来看看公司业务与当前估值模型。

根据Simply Wall Street的分析，使用FCFE股权自由現金流模型，7.4%的折现率（权益成本）,2%的永久增长率，Catalyst Pharmaceuticals公允价值在$9.67,而目前的股价在$3.4-$3.8之间，低于公允价的60%。与美国生物技术行业PE平均值（32.6倍）相比，Catalyst Pharma的PE为4.9倍;与美国生物技术行业PB平均水平（3.8倍）相比，Catalyst Pharma的PB为2.3倍。

数据来源：公司财报，制图：贝瑞研究

如果7.4%的折现率假设过于乐观，那我们综合其他5位分析师对Catalyst Pharma12个月价格预测看，平均目标价为8.00，最高目标为9.00，最低目标为5.50。取最低目标价保守看，那么Catalyst Pharma的最近价格为3.49，还会有超过50%的上升空间，因此Catalyst Pharma当前的股价可以说是被低估了。

但仅从估值来判断一家公司是否值得投资是远远不够的，我们来继续深入了解这家公司。先来结合我们前文提出的诉讼，发出几个“灵魂拷问”。

1.Catalyst 诉讼FDA会对公司业务产生负面影响吗？

在FDA批准后，Firdapse的价格为每年375,000美元。其高昂的药品价格令人担忧的同时，也成了政客和媒体争相报道的焦点，Catalyst Pharma迅速陷入争议。

针对FDA批准另一家竞争对手在同一化合物儿科上的孤儿药授权，Catalyst于2019年6月发起了对FDA提起诉讼，认为FDA违反并滥用了其法规。该诉讼于2020年9月被驳回。该案的法官指出，“Catalyst Pharma对《孤儿药法》的解释不一定是错误的，但它不是解释法规明文的唯一合理方法”，因为法定语言《孤儿药法》的含义不明确。

法官支持FDA的解释，而不是Catalyst Pharma的解释。Catalyst Pharma打算将结果上诉至第十一巡回上诉法院。那这会对于Catalyst产生负面影响吗？

圈博士认为，不管上诉结果如何，这一裁决和将来的裁决其实都不会影响Firdapse目前针对成年患者的专有权。根据Firdapse的季度收入趋势，Catalyst Pharma也似乎很好地抓住了其成年患者。截至2020年第三季度，该药价格稳定，所以投资者不用太多担忧。

2.2019年Q2以来，营收走势趋缓，值得警惕吗？

图片来源：Catalyst Pharmaceuticals财报

根据多位华尔街分析师的预测以及管理层最近的电话会议信息，收入停滞的趋势可以归结为以下三个主要原因：

·首先是受COVID-19的影响，医生办公室就诊受到限制，减慢了对于新的LEMS患者的诊断。在2020年期间，新患者净增加缓慢。管理层在最近的电话会议中确认，2020年第二季度是新患者入组的最低点，而2020年10月是自2019年7月以来新患者增加最高的月份。不过圈博士认为，疫情放缓了增长曲线，但是并没有改变该药的市场应用空间。

·第二，考虑到LEMS是一种罕见疾病，市场渗透仍需要时间，且对新患者进行诊断既困难又耗时，所以这不会是一个突增的过程。正式诊断是患者可以通过Firdapse保险计划进行预授权之前的第一步，在2020大概有575名患者正在接受Firdapse治疗，由于COVID-19导致新患者增加的速度较慢，目前正在接受治疗的总数仍可能在600名左右。在美国，整个LEMS市场约为3,000名患者，因此市场渗透的空间仍然很大。

·第三，收入停滞的也有可能是受竞争药物的影响。如文章开头所说，在围绕Firdapse的高价引起争议的辩论后不久，FDA批准了另一家药厂Jacobus Pharma 生产的Ruzurgi。Firdapse和Ruzurgi属于同一化学实体：氨苯吡啶。唯一的区别是，前者是碱基。FDA也承认，该批准是基于成人数据：“在患有LEMS的成人患者里的充分且良好对照的研究证据以及药代动力学数据、模型及仿真支持在6至17岁以下患者中使用 Ruzurgi的用药剂量范围和安全数据”。

在某种程度上，最初使用Firdapse的某些患者已经停药并转入Ruzurgi。但是，Catalyst Pharma管理层多次澄清，他们的90天中断治疗率一直保持恒定在15％，已经包含了那些转向Ruzurgi的中断治疗率。因此数据已经表明该竞争并不对Catalyst的Firdapse造成致命打击。

3、未来股价的两点下行风险

·首先是Ruzurgi竞争风险。

考虑到目前Catalyst Pharma较低的估值，风险因素可能已经被呈现在股价中，这主要与来自Ruzurgi的竞争有关。以目前的价格计算，鉴于Catalyst的财务状况良好，收入稳定，该股票的下行风险有限。

目前的低股价可能是由于投资者高估了Ruzurgi的竞争。投资者担心，医生可能开处方将Ruzurgi禁止用于成人，从而侵蚀了Firdapse的成人患者市场。Ruzurgi在FDA被批准的用途是用于儿科。尽管一些医生可以将Ruzurgi的处方开给成人，但大多数医生可能会坚持使用FDA批准的针对其各自患者群体的指示。其实竞争药物Ruzurgi的标价并不便宜，根据每日剂量，Ruzurgi每年的费用为175,200-292,000美元，保险后患者的费用是相似的。为避免法律纠纷，生产Ruzurgi的药厂Jacobus Pharma也不能将其药品销售给成人。

·其次是公司潜在诉讼风险。

最近，Catalyst Pharma获得了有关Firdapse施用方法的专利。该专利被认为可以保护该公司的Firdapse治疗超过其7年的孤儿药物独占权9年。专利批准后不久，Catalyst Pharma就专利侵权对Jacobus Pharma提起诉讼。这个案子的进展也会影响未来的股价。

而针对Catalyst Pharma对FDA的起诉，联邦法官驳回，Catalyst Pharma打算将结果上诉至第十一巡回上诉法院。对于FDA批准竞争对手统一化合物的孤儿药身份的行为，是否是迫于政治压力削弱孤儿药的排他性，是否违背了1983年通过的《孤儿药法案》（ODA），将会是很有意思的话题。不管结果如何，Catalyst Pharma还是拥有FDA授权的独家的成人患者市场。

4、股价未来的上行短期和长期潜力？

·短期上行潜力分析

从一定程度来说，虽然该公司的下行风险已经呈现在目前股价中，但其上行潜力并不能确定。Firdapse在美国成人LEMS市场的未来增长仍是重点。尽管该公司正在扩展到加拿大和日本市场，但加拿大市场是美国市场规模的十分之一，日本患者人数与美国相似，但是这两个国际市场药品的价格预计会更低。该公司能为股东创造价值仍将在很大程度上取决于美国市场的表现。

乐观的投资者认为Firdapse的收入可能会在2021年加速，因为疫情过后将有更多的医生来进行LEMS诊断，这有助于确定未诊断的LEMS患者。以当前股价计算，Catalyst Pharma的估值对部分投资者而言处于低位，对冲基金和其他机构投资者拥有该公司65.4％的股份。

如上图，包括高盛、道富、Royce＆Associates LP、LSV资产管理和Prudential Financial Inc等数家对冲基金都在2020年第二季度和第三季度对该股票进行了增持的动作。

同时，在Catalyst Pharma最近的电话会议中，管理层表示，他们很可能会收购“一种上市产品或一家拥有后期资产以及其他战略合并的公司”，尽管这是一个非常积极的信号，但是公司是使用现金头寸来收购还是发行股票的形式，现有股份会不会被稀释也都不确定。

·长期增长潜力。

为了保持竞争力、转移风险和维持增长，制药公司比较常见的做法是通过合作开发以及购买药物区域授权的方式，而手持现金的盈利阶段的制药公司在谈判以及融资上也会有更高的优势。

Catalyst Pharma在2020年1月6日刚刚发布最新公告，公司表示其董事会和管理团队有机会对2021年和长期战略重点进行调整，也有能力利用稳健的资产负债表，强大的现金流、专业知识去开发和商业化用于治疗罕见和超罕见疾病的其他药物，重点将放在经过验证的技术平台以及其他罕见病治疗类别的早期计划中，包括在神经肌肉疾病以外的其他治疗类别中获得或获得许可的创新，也准备加大对研发的投入。

如果Catalyst Pharma能够在继续保持目前上市产品销售增长的同时，提高战略性扩张将使公司更好地建立起更广泛，更多样化的候选药物产品组合，预计将会将在短期和长期内为投资者带来更大的价值。

太长不看版总结：

综上所述：圈博士认为，Catalyst Pharma短期股价下行空间有限，目前股价处于低值区间，相对最低目标价5.5仍有盈利空间。短期风险包括近期新冠疫情加剧影响Firdapse的销售收入，拜登上台后政策如果倾向于左派民主党将会对一些药品利润的空间设置限制从而影响整个医药股板块。长期投资价值需要继续关注Catalyst Pharma战略性扩张的有效性。

注：圈博士持有Catalyst Pharma。