全球首个获批,一个比PD-1更大的医药超级周期开启

全球首个获批,一个比PD-1更大的医药超级周期开启
2023年11月21日 19:43 格隆新语

10月25号,Alnylam公布了阿尔茨海默的RNAi疗法一期中期数据。10个月内,Aβ42,Aβ40片段浓度降低约70%。

11月11号,Alnylam公布了高血压RNAi疗法的二期临床,半年一针,可以在6个月的时间段内降低14mmHg血压。

11月13号,礼来公布了靶向脂蛋白(a)的RNAi的首个人体数据,在一年内,降低94%的脂蛋白(a)用于心脏保护。

11月16号,首个CRISPR基因编辑疗法在英国正式上市,下月FDA有望获批。

作为人类至今为止,最接近疾病形成机理的治疗技术,基因编辑意义重大。除了造福人类,也意味着庞大的商业价值。

有可能开启一场比PD-1更庞大的医药新周期,理由在于:

1、CRISPR技术提供了治疗一些迄今为止难以治疗或无法治疗的遗传性疾病的可能性。这种技术特别适用于那些由单一基因缺陷引起的遗传病,如某些类型的遗传性盲症、血液疾病等。对于患有特定遗传疾病的患者来说,这一进展带来了新的希望。CRISPR疗法的上市可能意味着对这些疾病更有效的治疗方法,从而改善这些患者的生活质量。

2、商业化正式开启。CRISPR技术的上市应用标志着基因编辑技术从理论和实验室研究转向了临床应用的实质性进展。这是基因编辑领域的一次重大突破,显示了CRISPR作为一种精准和高效的基因编辑工具的实际潜力。

3、医药行业的新增量。作为一种新兴的医疗技术,CRISPR基因编辑的商业化也可能对生物技术行业产生重大影响,促进新公司的成立和现有公司的增长。另外,中国科学院国家纳米科学中心研究员丁宝全课题组在利用DNA纳米机器递送基因编辑系统进行靶向基因治疗方面取得了重要进展,作为一种新兴的医疗技术,CRISPR基因编辑的商业化可能对行业产生重大影响。

4、市场潜力巨大。机构预计到2030年,全球基因编辑市场规模将达到360.61亿美元,复合年增长率为22.3%。

10年一个医药周期,上一个属于PD-1,接下来,属于基因编辑,超级周期中孕育着超级机会。

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