近日，关于在研药物Rozanolixizumab和Zilucoplan的两项3期全身型重症肌无力研究结果发表在了《柳叶刀神经病学》上。这两种药物目前正在美国、欧洲和日本接受监管审查。
3期MycarinG研究旨在评估rozanolixizumab对乙酰胆碱受体自身抗体阳性(AChR-Ab+)或肌肉特异性酪氨酸激酶自身抗体阳性(MuSK-Ab+)的成人全身性重症肌无力患者的疗效和安全性。
3期RAISE研究，该研究评估了zilucoplan在成人轻度至重度AChR-Ab+全身型重症肌无力患者中的疗效和安全性。
全身性重症肌无力是一种罕见、慢性、不可预测的自身免疫疾病，其特征为神经肌肉接头功能障碍和损伤。有几个因素被认为是疾病病理学的驱动力。
患有该疾病的人会出现各种症状，包括眼睑下垂、复视、吞咽、咀嚼和说话困难，以及严重的肌无力，可导致危及生命的呼吸肌无力。这是一种罕见疾病，全球患病率为每100万人100–350例。
全球生物制药公司UCB一直在研究这两种疗法，作为治疗成年全身型重症肌无力患者整个治疗过程的广泛方案的一部分。每种药物都有针对导致全身型重症肌无力的潜在疾病病理的独特作用机制。
目前，尚未确定rozanolixizumab和zilucoplan的安全性和疗效，且任何监管机构均未批准这两种治疗方法用于任何适应症。
公布的MycarinG研究结果显示，在AChR-Ab+或MuSK-Ab+全身型重症肌无力自身抗体阳性的成人中，rozanolixizumab对关键终点的临床意义和统计学意义的疗效。这是迄今为止对全身型重症肌无力患者进行的最大规模研究。
公布的RAISE研究结果描述了zilucoplan在重症肌无力特异性疗效结果方面具有临床意义和统计学显着性的改善，以及良好的安全性。zilucoplan是首个由AChR-Ab+全身型重症肌无力成年患者在家中自行给药的C5补体抑制剂。
这些3期研究结果进一步加强了具有不同作用机制的rozanolixizumab和zilucoplan为患者提供靶向治疗方案的潜力，以帮助患者在家中和医疗机构中应对变动的和不可预测的症状。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
