据赛诺菲和再生元昨日联合宣布，已获得美国FDA批准用于治疗成人活动性类风湿关节炎和风湿性多肌痛的白细胞介素6受体拮抗剂KEVZARA，现获批了新适应症——用于治疗活动性多关节幼年特发性关节炎。
FDA批准KEVZARA(sarilumab，萨瑞鲁单抗)的新适应症具体为：用于治疗体重63kg或以上的活动性多关节幼年特发性关节炎患者。
多关节幼年特发性关节炎患者会经历关节疼痛、僵硬和肿胀，这会限制活动并增加日常生活的挑战。除了由于慢性关节炎症导致生长和发育延迟外，这种疾病还会导致永久性关节损伤的风险增加。
KEVZARA特异性结合IL-6受体，并已被证明抑制IL-6介导的信号传导。IL-6是一种免疫系统蛋白，在类风湿性关节炎患者中产生的量增加，并与疾病活动、关节破坏和其他系统性问题有关。
该药物最初于2017年5月被批准用于治疗对≥1种缓解病情抗风湿药（DMARD）应答不足或不耐受的中度至重度活动性类风湿性关节炎成年患者。该批准得到了MOBILITY和TARGET试验的支持。
MOBILITY试验表明，与接受甲氨蝶呤联合安慰剂的患者相比，接受sarilumab联合甲氨蝶呤治疗的患者的体征和症状有所减轻，身体功能得到改善，结构损伤的放射学进展也更少。在TARGET研究中，与缓解病情抗风湿药一起使用的药物表明，与缓解病情抗风湿药和安慰剂相比，个体的体征和症状减轻，身体功能得到改善。
2023年2月，该药物成为唯一获准用于对皮质类固醇应答不足或不能耐受皮质类固醇减量的风湿性多肌痛患者的生物制剂。风湿性多肌痛是一种罕见的炎性风湿性疾病，通常表现为臀部、肩部和颈部周围的疼痛和僵硬。该适应症的批准基于SAPHYR临床试验的数据，该试验显示，接受sarilumab治疗的患者中有28%获得了持续缓解，而安慰剂组的这一比例为10%。
最新的批准基于充分且对照良好的研究的证据和成人类风湿关节炎患者的药代动力学数据，以及来自一项针对2至17岁多关节幼年特发性关节炎患者的开放标签剂量探索2期研究(NCT02776735)的疗效和安全性数据。
多关节幼年特发性关节炎患者中最常见的sarilumab不良反应是鼻咽炎、中性粒细胞减少、上呼吸道感染和注射部位红斑。与类风湿性关节炎人群相比，多关节幼年特发性关节炎人群中没有发现新的安全问题。
对于体重至少63kg的多关节幼年特发性关节炎患者，KEVZARA的推荐剂量为200mg，每两周皮下注射一次，作为单一疗法或与传统的缓解病情抗风湿药物联合用药。该患者群体的剂量可通过使用200mg/1.14mL预充式注射器来实现；预充式笔不适用于儿科患者。
参考来源：‘Kevzara® (sarilumab) Approved by FDA for the Treatment of Active Polyarticular Juvenile Idiopathic Arthritis (pJIA)’，新闻稿。Regeneron Pharmaceuticals, Inc.；2024年6月11日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
