摘要：多发性硬化症是一种影响中枢神经系统的慢性炎症性疾病，其主要特征为免疫介导的脱髓鞘过程，造成神经功能的多方面损害。这种疾病以神经功能缺失的多灶性表现而著称，给患者的日常生活和工作带来了重大挑战。2023年中国多发性硬化症患者总人数达4.99万人，同比增长7.08%。得益于国家政策的支持、医疗保障体系的不断优化，以及医疗科研机构和制药企业在新药研发、临床试验和市场准入方面的持续努力，公众对于多发性硬化症的认识逐渐加深。同时，医保政策对罕见病药品的覆盖范围扩大，有效缓解了患者的经济压力，从而提高了治疗药物的可获得性和使用率，为患者带来了更多的希望和更广泛的治疗选择。
一、定义及分类
多发性硬化症是以中枢神经系统白质炎性脱髓鞘病变为主要特点的自身免疫病。根据患者病程及复发缓解情况可将多发性硬化症分为复发缓解型、继发进展型和原发进展型三种常见临床类型，根据症状临床分期中治疗目标差异可将多发性硬化症治疗用药分为急性期治疗药物和缓解期治疗药物。
二、行业政策
1、主管部门和监管体制
多发性硬化症治疗药物行业主管部门包括国家药品监督管理局及其分支机构作为药品监管部门，通过制定有关医药行业的市场监管、新药及仿制药审批等方面的行政法规及政策的方式，对药品的研究、生产、流通和使用的全过程进行行政管理和技术监督，对医药行业进行日常监督管理。各省、自治区、直辖市人民政府药品监督管理部门负责本行政区域内的药品监督管理工作。
2、行业相关政策
中国多发性硬化症治疗用药当前仍存在较大需求缺口。因此，政府出台了一系列政策以推动多发性硬化症治疗药物行业的发展。2023年12月，国家发改委印发《产业结构调整指导目录（2024年本）》，提出鼓励新药开发与产业化，包括拥有自主知识产权的创新药和改良型新药、儿童药、短缺药、罕见病用药，重大疾病防治疫苗、新型抗体药物、重组蛋白质药物、核酸药物、生物酶制剂、基因治疗和细胞治疗药物。该政策有助于推动本土企业在多发性硬化症治疗药物领域的创新和研发，有效促进MS治疗药物的产业化进程，加快从实验室到市场的转化速度，使新药能够更快地服务于患者。
三、发展历程
中国多发性硬化症治疗药物行业发展主要经历了两个阶段。21世纪初至2020年的萌芽期，多发性硬化症因其患病人数少、初始发病症状不明显等特性，全球用药市场发展存在一定滞后性，中国药物治疗行业萌芽期起于21世纪初期。在此期间，海外DMT药物原研企业多药品上市驱动中国制药企业研发进展紧跟。截至2020年，全球上市药品已覆盖多发性硬化症全部临床分型，中国市场在此阶段专攻仿制药研发进展，以患者“有药可医”为基本发展目标。同时在指引文件方面，《第一版罕见病目录》和《罕见病诊疗指南（2019版）》在此期间问世，明确将多发性硬化症归为“罕见病”类别，且为不同分型和不同发病期患者临床用药提供科学参考，是中国多发性硬化症治疗药物行业逐渐走向系统化发展的重要标志。
2021年至今的高速发展期，中国多发性硬化症患者需求缺口逐渐扩大，引导药物治疗行业加速进入高速发展时期。在此期间中国仿制药研发重点关注DMT药物，国家药监局加大对于罕见病用药审评审批和突破性疗法申报流程的关注力度，同时医保政策紧跟，缩短患者等待新药上市时间的同时最大限度降低患者治疗的成本负担。另外在此期间《第二版罕见病目录》上市，多发性硬化症已纳入《第一版罕见病目录》中，此次目录更新一方面提升药品监管和疾病防控部门对罕见病用药短缺问题的重视，另一方面为科研机构和制药企业明确研发生产方向，从罕见病攻破角度促使中国居民大健康“预防-问诊-治疗”全流程加速进入成熟阶段。
四、行业壁垒
1、技术壁垒
中国多发性硬化症治疗药物行业面临的技术壁垒主要体现在药物研发的复杂性和高难度上。多发性硬化症作为一种慢性、进展性的自身免疫性疾病，其病理机制复杂，涉及多种免疫细胞和信号通路。因此，开发有效的治疗药物需要深入理解疾病的分子机制，这要求企业具备高水平的科研能力和技术积累。同时，新药研发周期长，从药物发现到临床试验再到最终上市，通常需要数年甚至十几年的时间，并且伴随着高昂的研发成本和失败风险。此外，多发性硬化症治疗药物的临床试验设计也极具挑战，需要精确评估药物的疗效和安全性，这进一步增加了技术壁垒。因此，对于新进入者来说，没有强大的技术支持和雄厚的资金实力，很难在这一领域取得突破。
2、政策和监管壁垒
多发性硬化症治疗药物属于特殊药品，其研发、生产、销售等各个环节都受到严格的政策和监管。在中国，药品监管机构对药品的审批流程有着严格的要求，包括临床前研究、临床试验、新药申请、生产许可等多个阶段。这些监管要求不仅涉及药品的安全性、有效性和质量控制，还包括对企业的生产设施、质量管理体系和市场准入等方面的审查。政策的不断变化和监管的加强，对企业的合规性提出了更高的要求。
3、市场竞争壁垒
多发性硬化症治疗药物市场竞争激烈，尤其是一些国际大型制药企业已经占据了较大的市场份额，他们的产品往往具有较强的品牌影响力和市场认可度。对于国内企业来说，要想在这个领域获得一席之地，需要提供具有明显优势的产品，这无疑增加了市场准入的难度。
五、产业链
1、行业产业链分析
多发性硬化症治疗药物产业链上游包括原料药、中间体、干扰素、测序设备等原料和设备供应商。其中测序设备在抗体药物靶点筛选和疗效验证阶段发挥重大作用。产业链中游为多发性硬化症药物生产制造商。产业链下游为医院、专科诊所、零售药店、电子商务平台等。
2、行业领先企业分析
（1）浙江仙琚制药股份有限公司
浙江仙琚制药股份有限公司是国内规模较大、品种齐全的甾体药物生产厂家之一。公司产品线丰富，涵盖皮质激素类药物、性激素类药物（包括妇科及计生用药）、麻醉与肌松类药物和呼吸科类药物等四大类，拥有近100多个品种。公司具备强大的生产能力，包括原料药、片剂、胶囊、水针、冻干粉针剂、乳膏剂和颗粒剂等多种剂型。公司生产的醋酸泼尼松片和醋酸曲安奈德注射液是该公司的两款重要产品，具有抗炎、抗过敏和免疫抑制等作用，在糖皮质激素类药物中已呈现领先态势。而糖皮质激素是急性发作期治疗多发性硬化症的常用药物之一，可以快速减轻炎症和缓解症状。2024年一季度，仙琚制药营业收入为10.38亿元，同比增长8.42%；归母净利润为1.51亿元，同比增长13.53%。
（2）四川科伦药业股份有限公司
四川科伦药业股份有限公司主要从事化学药品、生物药品、中药及健康产品的研发、生产与销售。科伦药业在多个治疗领域拥有广泛的产品线，包括但不限于肠外营养、麻醉镇静、中枢神经、抗感染等领域。公司生产的西尼莫德是一种鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂，通过选择性与S1P受体亚型1（S1P1）和亚型5（S1P5）高亲和力结合，阻止淋巴细胞从淋巴结逸出，从而减少外周血淋巴细胞的数量。西尼莫德用于治疗成人复发型多发性硬化症的药物，包括活动性继发进展型多发性硬化（SPMS）、复发缓解型多发性硬化（RRMS）和临床孤立综合征（CIS）。科伦药业是国内首家递交西尼莫德片仿制药上市申请的企业，其申请已于2023年2月7日获得国家药监局药品审评中心（CDE）的受理，现已获批上市。2024年一季度，科伦药业营业收入为62.19亿元，同比增长10.32%；归母净利润为10.26亿元，同比增长26.00%。
六、行业现状
多发性硬化症是一种影响中枢神经系统的慢性炎症性疾病，其主要特征为免疫介导的脱髓鞘过程，造成神经功能的多方面损害。这种疾病以神经功能缺失的多灶性表现而著称，给患者的日常生活和工作带来了重大挑战。2023年中国多发性硬化症患者总人数达4.99万人，同比增长7.08%。得益于国家政策的支持、医疗保障体系的不断优化，以及医疗科研机构和制药企业在新药研发、临床试验和市场准入方面的持续努力，公众对于多发性硬化症的认识逐渐加深。同时，医保政策对罕见病药品的覆盖范围扩大，有效缓解了患者的经济压力，从而提高了治疗药物的可获得性和使用率，为患者带来了更多的希望和更广泛的治疗选择。
注：本文转自智研产业百科平台，如需获取更多行业信息和定制服务，可进入智研咨询搜索查看。
智研产业百科是智研咨询推出的产研工具平台，致力于为您提供全方位的百科式产业信息查询服务。智研咨询践行用信息驱动产业发展的企业使命，完善和丰富企业方法论，依托产业百科平台提升信息价值，持续为行业发展及企业投资决策赋能。多发性硬化症治疗药物产业百科作为多发性硬化症治疗药物产业一站式系统化研究工具，全面归纳了多发性硬化症治疗药物产业知识信息，内容涵盖多发性硬化症治疗药物产业的定义、分类、政策、产业链、竞争格局、发展趋势等，并依靠信息技术建立智能互链的行业知识图谱，为行研从业者及相关投资者提供深入的洞察力和全面的信息。
智研咨询以“用信息驱动产业发展，为企业投资决策赋能”为品牌理念。为企业提供专业的产业咨询服务，主要服务包含精品行研报告、专项定制、月度专题、可研报告、商业计划书、产业规划等。并提供周报/月报/季报/年报等定期报告和定制数据，内容涵盖政策监测、企业动态、行业数据、产品价格变化、投融资概览、市场机遇及风险分析等。
