本文源自:金融界
金融界 2024 年 8 月 14 日消息，天眼查知识产权信息显示，北海康成制药有限公司申请一项名为“包含嗜肝衣壳蛋白和α-半乳糖苷酶的AAV颗粒及其治疗法布里病的用途“，公开号 CN202280067930.1，申请日期为 2022 年 8 月。
专利摘要显示，本公开提供了用于递送GAL蛋白的组合物，该组合物包含分离的腺相关病毒（AAV）颗粒，例如重组腺相关病毒颗粒，这些颗粒包含嗜肝衣壳蛋白，例如sL65衣壳蛋白。本公开还提供了组合物，这些组合物包含第一核酸和第二核酸，该第一核酸编码嗜肝衣壳蛋白，例如sL65衣壳蛋白，该第二核酸包含编码GAL蛋白的转基因。本公开还提供了用于制备分离的AAV颗粒，例如重组AAV颗粒的方法；和用于将外源GAL蛋白递送至受试者的方法；和/或用于治疗患有GAL相关疾病或病症，例如溶酶体贮积症，例如法布里病的受试者的方法。
