2026上半年必看！10项重磅临床试验，重塑全球创新药格局

历经长期低谷后，生物科技行业在2025年终于重拾增长阶段。并购交易回暖、投资者回归、明星药物销量爆发，推动行业指数攀升至疫情后新高，首个万亿市值药企也应运而生。而这一切的核心驱动力，正是源源不断的临床数据突破。

2026年上半年，10项横跨肥胖症、传染病、罕见病、心血管疾病等关键领域的临床试验即将读出结果，它们不仅将决定各大药企的竞争格局，更可能重塑多个疾病的治疗范式。以下是这份值得全行业紧盯的临床清单：

代谢疾病：肥胖症 “三国杀” 进入决胜局

礼来（Eli Lilly）：retatrutide（Triumph-1/2/3 试验）

作为全球肥胖症药物市场的新晋霸主，礼来正凭借三重作用机制药物 retatrutide 冲击更高峰值。这款药物同时靶向 GLP-1、GIP 和胰高血糖素通路，此前在膝痛患者的 Phase 3 试验中，竟实现近 29% 的平均减重，部分患者减重超 35%，远超现有王牌药物 Zepbound（最高 21% 减重）。

今年年中，三项关键 Phase 3 试验（Triumph-1/2/3）将集中读出：

Triumph-1：针对单纯肥胖人群

Triumph-2：覆盖肥胖合并糖尿病患者

Triumph-3：聚焦肥胖合并心血管疾病（心梗 / 中风病史）人群

三项试验共纳入超 5000 名受试者，若成功将进一步拉开与诺和诺德的差距 —— 后者的三重作用药物仍处于早期临床，至少落后数年。

传染病：流感预防迎来 “长效革命”

默沙东+ Cidara：CD388（Anchor试验）

全球每年流感致死 29 万 - 65 万人，现有疫苗有效性波动、口服药需症状发作后快速给药，存在巨大未满足需求。默克以 90 亿美元收购 Cidara 拿下的 CD388，有望改写这一现状。

这款长效抗病毒疗法融合小分子与蛋白片段，可覆盖全季 A/B 型流感毒株，中期试验中 6 个月内流感预防率达 75%（安慰剂对照）。目前正在开展的 Phase 3 试验（Anchor）纳入 6000 名受试者，一季度将进行中期分析，若显示压倒性疗效可能提前终止试验。分析师预测，该药物有望开辟 50 亿美元市场，且无需接受 ACIP 委员会（近年推荐趋于保守）监管，商业化路径更顺畅。

罕见病：基因疗法与 RNA 药物的突围战

1. Regenxbio：RGX-202（Affinity Duchenne 试验）

作为杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法的 “后来者”，Regenxbio 的 RGX-202 凭借差异化设计冲击市场。与已上市的 Elevidys 相比，其采用不同病毒载体，表达更接近天然 dystrophin 的大分子微肌营养不良蛋白，早期试验显示肌肉功能持续改善，且所有受试者均达到加速审批所需的蛋白表达阈值。

今年初即将读出的 Phase 3 试验，只需证明 3 个月时安全达到该蛋白表达水平即可成功。不过监管环境生变 ——Elevidys 曾因肝衰竭风险暂停上市，新任 FDA 基因疗法负责人对现有疗法持批评态度，RGX-202 需证明更优安全性。

2. Intellia Therapeutics：lonvo-z（Haelo 试验）

作为 CRISPR 领域的先驱企业，Intellia 正凭借遗传性血管水肿（HAE）疗法 lonvo-z 扭转颓势。这款基因编辑药物有望成为 “功能性治愈” 方案，摆脱现有疗法需频繁注射 / 服药的困境，早期数据显示能持久降低肿胀发作率，且未出现另一款核心药物 nex-z 的肝脏安全问题。

Phase 3 试验结果将在上半年公布，分析师认为其成功概率较高，但需面对 HAE 领域已有多款有效药物的竞争，需证明更强的疗效、持久性和安全性才能突围，峰值销售额预计可达 5 亿美元。

3. Sarepta + Arrowhead：SRP-1001/SRP-1003

深陷 Elevidys 安全风波、核心业务承压的 Sarepta，将希望寄托于与 Arrowhead 的 RNAi 合作。两款进入临床的药物分别针对面肩肱型肌营养不良（SRP-1001）和强直性肌营养不良（SRP-1003），上半年将公布初步安全性和靶点抑制数据：

SRP-1001：目标降低异常蛋白 DUX4 的产生

SRP-1003：旨在清除致病突变信使 RNA

若数据显示优于同类在研药物，将为 Sarepta 提供 “生命线”，缓解其财务压力和管线困境。

心血管疾病：两大新靶点决战

1. 诺华（Novartis）：pelacarsen（Lp (a) Horizon 试验）

这项耗时 7 年、纳入 8000 名受试者的大型试验，将验证 Lp (a) 能否成为继 LDL 胆固醇后的新一代心血管风险靶点。pelacarsen 是一款反义核酸药物，可有效降低 Lp (a) 水平，若试验证明能减少心梗、中风等主要心血管事件，将成为诺华又一重磅产品，峰值销售额有望达数十亿美元，同时带动安进、礼来等同类药物的研发信心。

该试验为事件驱动型，需达到预设心血管事件数量后才能统计结果，原计划 2025 年读出，现推迟至 2026 年上半年。

2. Cytokinetics：Myqorzo（Acacia-HCM 试验）

刚拿下首个产品批准的 Cytokinetics，正试图通过这项试验超越劲敌百时美施贵宝。其新药 Myqorzo 与 Camzyos 同为心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗肥厚型心肌病（HCM），但 Camzyos 去年在非梗阻性 HCM（约占患者 1/3）试验中失败，引发行业对该类药物适用范围的质疑。

Acacia-HCM 试验纳入 500 名非梗阻性 HCM 患者，评估 72 周时峰值摄氧量和心脏健康评分的改善，结果将于二季度公布。分析师认为，Myqorzo 的剂量灵活性和差异化特性，使其有望成为首款覆盖全 HCM 谱系的药物，抢占 Camzyos（2025 年预计销售额超 10 亿美元）的市场份额。

CNS 领域： psychedelics 的破局时刻

Compass Pathways：psilocybin（Comp-005/006 试验）

作为迷幻药研发的领头羊，Compass 的裸盖菇素疗法即将迎来关键验证。去年公布的 Comp-005 试验显示，单剂量药物在 6 周时显著改善难治性抑郁症症状，上半年将公布 26 周长期数据，同时披露第二项 Phase 3 试验（Comp-006）的初步结果 —— 该试验纳入 585 名患者，招募速度超预期。

若 Comp-006 成功，药物有望提前至 2027 年年中获批，成为首款上市的迷幻类抗抑郁药。尽管股价波动剧烈，但分析师仍将其视为 “迷幻药领域最优质标的”，其结果将影响整个赛道的投资信心。

囊性纤维化：挑战 Vertex 霸权

Sionna Therapeutics：Precision CF/NCT07035990 试验

长期由 Vertex（年销售额超 100 亿美元）垄断的囊性纤维化领域，迎来最强挑战者。Sionna 的核心策略是通过 “稳定剂” 药物优化现有治疗：

一项 Phase 2 试验：评估其药物联合 Vertex 的 Trikafta 是否能进一步改善肺功能

一项早期试验：测试自主研发的联合疗法能否超越 Trikafta

公司凭借前期积极数据获得市场热捧，市值逼近 20 亿美元，但也面临质疑 ——RBC 分析师警告，该领域历史上挑战 Vertex 的企业多以失败告终，且部分临床前数据的可转化性存疑。上半年两项试验结果，将决定这场 “以小博大” 战役的走向。

这些临床试验的每一项结果，都可能改写药企排名、重塑治疗标准、创造百亿市场。2026年上半年，生物科技行业的回暖能否持续，答案或许就藏在这些即将揭晓的数据。