Aurion Biotech公司的大泡性角膜病变治疗药物Vyznova于去年3月份在日本获批，现已在日本上市。Vyznova是全球首个获批的用于治疗角膜内皮疾病的细胞疗法，可为依赖角膜捐赠的角膜移植提供一种替代方案。
大泡性角膜病变是一种影响角膜内皮细胞的危及视力的严重眼部疾病。角膜上会形成水泡并破裂，有时会引起剧烈疼痛，角膜内皮细胞会坏死，这类细胞不会在眼睛中再生。随着病情的进展，视力会衰退，患者可能会出现视力模糊、盯着强光时出现眩光和光晕、夜间视力困难和全身不适。如果不及时治疗，症状可能会随着时间的推移而恶化，可能导致失明。
在Vyznova之前，大泡性角膜病变通过使用供体角膜组织的角膜移植来治疗。但长期缺乏捐赠角膜。此外，角膜移植术后恢复可能很困难，并可能出现并发症，如移植物脱落、移植排斥、脱位、不规则散光和感染。
Vyznova（neltependocel）是一种同种异体细胞疗法，旨在通过将成熟分化培养的人角膜内皮细胞移植到前房中，重建受损的单层角膜内皮组织。Aurion表示，单个捐赠者的角膜内皮细胞可培养生成多达1000剂Vyznova。
在两项临床研究CHCEC-201和CHCEC-301中，接受Vyznova治疗的患者在角膜健康的关键指标方面实现了具有临床意义的持续改善，包括视力、中央角膜厚度和内皮细胞密度。各项研究中，Vyznova的耐受性良好。
除了在日本上市外，该公司还表示Vyznova在美国和加拿大也取得了进展，已完成1/2期临床试验中97名受试者的招募，预计试验结果将于2025年公布。FDA还授予Vyznova突破性疗法和再生医学先进疗法(RMAT)称号。
参考来源：‘Aurion Biotech Launches Vyznova® in Japan for the Treatment of Bullous Keratopathy of the Cornea’，新闻稿。Aurion Biotech；2024年9月24日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
