Flagship Pioneering——孵化出莫德纳的机构——把旗下三家公司合并，组建成一家新的AI制药公司。
10月29日，Flagship宣布，整合Cellarity、Etiome、Empress Therapeutics三家公司的平台技术，结合Flagship的AI能力，成立新型药物发现公司Etcelera。
莫德纳联合创始人Noubar Afeyan，也是这家新公司的联合创始人；GSK（葛兰素史克）老将Adrian Rawcliffe将担任公司CEO。
Noubar Afeyan
Etcelera要押注的方向，是人体生物学中的“因果智能”。
听起来有些高深，其实就是找出疾病真正的驱动因素，并在药物走进临床试验之前，预测它在患者身上的结果。
一颗药进入人体后到底会发生什么，临床试验之前谁也说不准。
现在，Etcelera不想靠“试错”，想靠“预测”——在药物进入临床之前，就看到药物在人体里的结局。
三个平台，各有专攻
Cellarity、Etiome、Empress Therapeutics这三家公司都起源于Flagship Labs。Afeyan说：“这三家公司，每一个都是各自领域的开路者。”
Cellarity的重点是开发可以纠正异常细胞状态的药物。它所说的“纠正细胞状态”，就是通过药物，让异常的细胞功能向健康方向转变。
核心技术组合是“单细胞转录组+AI建模+试验反馈”：先比较细胞在健康、患病和用药状态下的分子特征；再利用AI模型预测哪些化学干预可以改变疾病状态；最后通过实验，并将结果反馈给模型。
这套方法帮Cellarity发现了与胎儿血红蛋白切换有关的靶点和机制，并开发出镰状细胞病候选药CLY-124；该项目已经进入临床研究。
Etiome关注的是如何判断疾病干预的时机。
疾病处于不同的发展阶段时，背后的生物学机制也会不断改变；同一种干预在不同阶段可能会产生不同效果。
因此Etiome希望识别疾病的生物学分期（biostage），对应更底层的分子与细胞变化，找出每个阶段的标志物和靶点。
Empress的工业化平台Perturb-seq主要检验某个靶点和机制是否会影响其他进程。
寻找化合物，判断时机，因果验证。三者合而为一，成就了Etcelera。
三合一，直面AI制药最大难题
进入2期临床的候选药物，有约七成以失败告终。
在Etcelera董事长Alec Reynolds看来，症结就在于行业缺乏因果智能。
Etcelera团队用大型数据集训练AI模型，数据覆盖细胞面对不同基因、化学、生物干预时的反应。借助因果智能，模型就能预测生物通路如何应对扰动，从而在实验之前，就预判药物的临床效果。
此外Etcelera整合三大平台，将细胞状态、疾病进展时间和干预实验结果联系起来，试图找出真正驱动疾病的因素，并据此开发更有希望在临床中成功的小分子药物。
目前平台汇集了20多年的数据积累，包括业内最大的、基于1.5亿个细胞数据的基础模型，以及30多个专有AI预测模型，将人类转录组数据、化学蛋白质组学与大规模扰动实验能力整合到同一套药物发现体系中。
未来，Etcelera将专注三大治疗领域：血液学、代谢以及免疫学。该公司还将继承Cellarity与诺和诺德在MASH领域的现有合作。
医学上最棘手的难题，从来不是单靠一种方法就能解决的。Etcelera把各有建树的三个平台整合在一起，再加上Flagship智能部门的AI能力，将直面药物开发中的最大难关之一。
但能否把「七成」的失败率降下来，还得等临床数据来回答。
