（人民日报健康客户端记者 陈琳辉）据人民日报健康客户端不完全统计，截至6月30日，2024年上半年有20种罕见病新药获批上市。其中，多款境外新药或新适应症在我国实现了全球首次获批。如治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的可伐利单抗，治疗泛发性脓疱型银屑病的罕见皮肤病创新药佩索利单抗注射液是全球同步研发，我国率先获批上市。
“6月18日，神经系统疾病治疗药物氯苯唑酸葡胺软胶囊获得上市许可批准，该产品为国产首家获批上市。”上半年有两款罕见病新药获批的齐鲁制药相关负责人金芳向人民日报健康客户端介绍，氯苯唑酸葡胺软胶囊可用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病一期症状患者，并可延缓周围神经功能损害。
“转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病是一种罕见的遗传性、进行性加重、致死性疾病，30岁至40岁多发且不可逆。”金芳表示，随着药物可及性的提高，越来越多的患者将得到更加规范地治疗，从而延缓疾病进展、提高生活质量、延长生命周期。
