毕井泉指出，近年来，党和国家高度重视罕见疾病患者群体，出台多项政策保障罕见疾病诊治和孤儿药研发，罕见疾病诊疗方面取得了长足进步。
2015年以来我国有35个罕见疾病用药批准上市，覆盖17种罕见疾病，已上市罕见疾病用药67%进入国家医保目录，大大减轻了患者的用药负担。
党的二十大，进一步明确了中国发展的战略目标，明确了健康中国建设的任务，明确了科教兴国战略，明确了科技创新在我国现代化建设全局中的核心地位，对于研究讨论罕见疾病的诊治和治疗，具有非常重要的指导意义。
毕井泉指出，罕见病药物研发存在患者招募难、开发风险大、市场规模小等一系列困难，基本上不具备经济可行性。针对这一科学上有意义、市场上有需要、但实际上很难赚到钱的难题，须研究制定符合罕见疾病规律的特殊政策。鼓励企业研发罕见病治疗药物，是解决罕见病有药可用的关键。
为此，他特别提出以下建议：
一是，要高度重视罕见疾病药物研发问题。
罕见疾病治疗，关系到1亿多人口，应当把解决好罕见疾病用药问题提高到“守住人民的心”“保障人民健康”的高度来认识，提高到切实落实科技创新战略的高度来认识。
二是，要稳定企业开发罕见病用药的市场预期。
专利制度和数据保护制度都属于知识产权保护的范畴，本质上是给予创新者市场独占的奖励。这种市场独占，一定包含着自主定价。没有自主定价，市场独占就没有意义，专利和数据保护就失去了存在价值。
对于创新药这类市场充分竞争的产品，应充分发挥市场在资源配置中的决定性作用，不宜实行政府价格管制。
三是，要努力降低企业的研发成本。
要在基于科学性的基础上，适当减少罕见疾病临床试验受试者数量；对境外已批准的治疗儿童罕见疾病药物，可使用境外申报临床数据在中国上市；缺乏种族差异数据的，可进行少量样本的临床试验后，加速批准上市等。
四是，要多方面采取措施减轻患者负担。
不能因为部分罕见病治疗药物价格高，就剥夺这部分患者享受作为投保人的医保支付权利。为了平衡鼓励罕见病药物研发和医保资金支付压力大的矛盾，建议研究改变医保支付固定比例的做法，对部分高价格治疗药物降低医保支付比例。不宜把罕见病患者排除在医保支付之外。
对价格过于昂贵的药物，建议研究医保支付最高限额，限额以内部分由医保按规定支付，限额以外部分由患者、商业保险、社会慈善、基金补助及政府救助共同承担。
五是，要延长罕见疾病药物市场独占时间。
目前含新型化学成分的药物数据保护时间为六年，建议参照日本、欧盟做法，把罕见疾病药物数据保护时间延长至十年。
六是，要免收企业罕见疾病药物销售收入的所得税。
财政部门已经对罕见疾病药物增值税按3%征收、研发费用抵免所得税等政策优惠。要进一步研究对罕见疾病治疗药物，销售收入免收企业所得税。
七是，要建立罕见疾病药物研发基金。
建议各级政府设立罕见疾病治疗药物研发基金，对于罕见疾病研发项目给予补助。鼓励社会资本设立罕见疾病基金，资助罕见疾病治疗药物开发。
八是，要及时更新、定期公布罕见疾病目录。
罕见疾病诊断是医学进步的重要标志，要根据医学进步定期公布罕见疾病目录，把新发现的罕见疾病及时补充到目录，指导医务人员提高早发现、早治疗能力，指导科研人员研发诊断试剂和治疗药物。
九是，要研究制定罕见疾病相关法律，通过立法来保障罕见疾病患者的权益。
来源：中国医药创新促进会
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