全新的付费方式尝试
作者：西北哽
2013年，快要陷入专利绝境的吉利德突然咸鱼翻身：花110亿美元买下的直接抗病毒药物“吉一代”索非布韦上市，成为历史上第一个敢号称“治愈丙肝”的药物。
“吉一代”刚出现时，制药界惊为天人。因为只要一个疗程就能基本治愈丙肝，默沙东、罗氏等一大批世界顶级制药企业直接放弃了当时的在售和在研项目，给“吉一代”让道。
吉利德也不谦让，产品投放市场后立刻着手“收回”110亿的引进成本：每片索菲布韦要价1000美元，一个疗程需要84000美元。
当时美国有约300万慢性丙肝患者，每年因丙肝死亡的人数甚至超过了艾滋病，但大部分人掏不起这笔治疗费用。
这可以算是医药行业第一次抛给世人的灵魂拷问：有多少人肯掏一大笔钱彻底治愈一种病？
科技大潮滚滚向前，十年之后，免疫疗法、细胞基因疗法、小核酸药物、基因编辑等前沿技术不断涌现，今天世界上最贵的药物已经达到了一针210万美元。但“吉一代”引发的那个问题依然没有找到好的答案。
中国的医药创新在过去10年里波澜壮阔，逐步与世界巨头并驾齐驱，开始触及药价的灵魂之问。不过，中国企业想出了自己的解决方案。
1月11日，复星凯特在业界第一次抛出全新的支付计划：使用复星凯特的CAR-T疗法阿基仑赛注射液，如果3个月后未能达到完全缓解，将获得最高60万元的返还。复星凯特算是豁出去了：
▌“不甜包退”
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百万元左右一针的CAR-T产品，是中国当前药企重点研发的高价值个性化治疗药物。
例如阿基仑赛注射液（奕凯达®）是复星凯特引进美国Kite Pharma全球首个获批治疗非霍奇金淋巴瘤的CAR-T产品Yescarta® (Axi-Cel) 进行技术转移并获授权在中国进行本地化生产的靶向人CD19自体CAR-T细胞治疗产品。作为中国首个以药品途径批准上市的CAR-T细胞治疗产品，阿基仑赛注射液具有个性化定制、一次性疗法、可预见治愈效果的特点，已治疗逾600位淋巴瘤患者。
只要见过医护接力、用零下150度的液氮箱运输阿基仑赛注射液的视频，就会知道120万的药并不只是价值高那么简单。
（网络视频中阿基仑赛注射液的运输和开启）
CAR-T这种治疗方式需要从患者体内抽取T细胞，通过CAR技术制造出能够识别肿瘤的蛋白质，用基因编辑技术加载到T细胞上，再注入回患者体内。每个患者所用的CAR-T都需要“个性化定制”，药物没法大规模生产，成本很难降下来。
阿基仑赛目前获批的适应症是二线和末线复发难治性大B细胞淋巴瘤，这是中国最常见的一种淋巴瘤，部分患者需要终身吃药控制。使用CAR-T治疗理论上只要注射一次，就能实现彻底治愈。
和“吉一代”有点类似：一次就好，但药物成本在那摆着，患者如何付得起？
无所不能的医保兜不了CAR-T的底。自2021年医保谈判以来，几款已上市CAR-T甚至都没有坐上过谈判桌，原因很简单：
▌这就不是差个块八毛的
国家医保局近年来一直在倡导多层次支付体系，能明显看出，医保不再寻求独立解决部分高价药物的支付问题。毕竟医保只有砍价这一条路，药企很难成为赢家。
价格砍得太厉害会挫伤医药创新的积极性，行业参与各方很清楚。
商业及普惠保险能够部分缓解患者的用药困境，目前阿基仑赛已经纳入超100款城市惠民保项目，以及超过75款商业健康保险项目。但即使保险赔付全到位，患者依然要支付50万元左右的费用。
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复星凯特这次提出的“按疗效价值付费”，算是解了各方之围。
患者自费用药后如果未能达到完全缓解，将获得最高60万元的返还；有商业保险保障的患者也能拿到近30万元的返还。复星凯特的创新支付方式既是对产品疗效的强力担保，又最大限度地降低了患者的经济风险，将治愈疾病的信心传递给患者。
北京协和医院血液科张薇教授表示：恶性肿瘤性疾病的治疗一直是困扰医疗领域的巨大难题，尤其晚期或复发难治的患者人群，治疗难，预后差，生存期短，能达到治愈的寥寥无几。弥漫大B细胞淋巴瘤一线约有60%的患者可以治愈，而一旦进入复发难治，几乎所有患者将面临反复复发、最终死亡的局面。
CAR-T疗法的出现，为这类患者重新提供了难得的治愈机会。达到完全缓解将有助于患者实现长期生存，从而达到治愈的目标。
也只有CAR-T这样有特殊治疗效果的产品，才能让复星凯特有底气站出来承担多层次支付体系中的重要一层。
复星凯特承诺的“完全缓解”，是按照国际最权威的《2014版Lugano评估标准》来做判断的。
也就是说，即使使用CAR-T后患者没能“完全缓解”，依然会有不错的收益，支付的花费仍然是物有所值的。
张薇教授表示：ZUMA-1是迄今为止随访时间最长的针对大B细胞淋巴瘤的CAR-T研究，数据显示，接受阿基仑赛注射液治疗后3个月达到完全缓解的患者中，64.1%的患者也可以获得5年持续完全缓解，意味着这些患者
▌有机会达到临床治愈。
按疗效支付的方式，也体现了企业方对广大中国大B细胞淋巴瘤患者的关爱，最大程度地提高奕凯达的可及性，为更多、更广泛的患者带来治愈的曙光。同时，按疗效支付方式也可能为CAR-T将来进入不同品类的医保提供一种全新的思路。
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2017年8月全球第一款CAR-T上市以来，细胞基因疗法开辟了全新的治疗领域。
但是，迄今为止全球上市的CAR-T一只手都数的过来，商业化是所有CAR-T产品都绕不过去的难题。
复星凯特生产一份阿基仑赛注射液，要经过600多道工艺、20多为制备工程师的通力协作。诺华、吉利德等巨头同样没法把CAR-T生产成本降下来。所以不光是复星凯特，国际巨头对自家CAR-T的销售现状也很难言满意。
医疗的进步往往如此：行业先驱创出一片天地，才能给后来者打下市场空间。
CAR-T所代表的细胞基因疗法被视为小分子、抗体后，生物医药领域有断代意义的黄金赛道。海通国际发布公告显示，2021年全球CGT领域融资总额约225亿美元；2023年全行业都在喊“寒冬”的情况下，中国CGT企业融资额累计90亿元。
资本的大量聚集必然会推动行业在短期获得爆发机会，未来包括CAR-T在内的细胞基因疗法一定会成为能和小分子、大分子一样的主流药物。现在需要的只是耐心。
不少大牌药企为了推广自己的前沿产品，也曾设计过一些保障性质的支付方式。
罗氏在2017年时为了在德国推广贝伐珠单抗，专门设立了“赔偿基金”，患者如果在3-7月内未达到预期的疗效可申请退款；诺华在推广沙库巴曲缬沙坦的初期，也曾推出按疗效付费的方式；阿斯利康最初为了在中国推广奥希替尼，曾联合保险公司推出过“疗效险”。
这些大名鼎鼎的药物都曾担心价格太高不好卖，可见一种新的治疗理念被市场接受认可不是一件容易的事。
外资巨头的几款明星CAR-T产品为了能在市场上生存，也想过不少办法。比如在意大利，诺华和吉利德的CAR-T就采用过“分期付款”的思路。诺华分三期支付药费；吉利德更彻底，直接“零首付”用药，半年后治疗见效了才分三期付完药费。西班牙也有类似的分期付款模式。
（意大利对CAR-T等高价药按疗效付费）
复星凯特的按疗效付费在中国不算多见，但的确是解决高价药物可支付性的有效方式。
今后中国一定还会出现比CAR-T更贵的药物，可能还会出现疗效保险、分级报销等更复杂、更灵活的支付方式。这恐怕正是国家医保局所乐于见到的“多元化支付体系”。
阿基仑赛迈出的第一步，是另一条宽阔大道的开端。
